Генная терапия для замены белка, отсутствующего при заболевании Помпе, может быть эффективной, если иммунная система пациента не реагирует на терапию.
Целевая поставка гена в печень вместо распределения его по всему организму подавляет иммунную реакцию и улучшает терапевтический эффект.
Результаты исследования опубликованы в издании Human Gene Therapy.
«Текущие невыполненные медицинские нужды при болезни Помпе направлены на предотвращение иммунных реакций против стандартной терапии замены фермента», отметил соавтор Дуайт Коберл. „Однако мы предвидим будущее применение двойной векторной стратегии, описанной в статье, включая выражающий печень вектор наряду с адекватно выраженным вектором, что позволит достичь наибольшей эффективности, чем только один вектор“.
В статье Immunodominant Liver-Specific Expression Suppresses Transgene-Directed Immune Responses in Murine Pompe Disease Пин Цзян с соавторами из медицинского центра университета Дюка нацелили вектор с лечебным геном на печени мышей с болезнью Помпе. Это позволило добиться не только иммунной толерантности, но и повысило эффективность лечения в целом.
