Целевая генная терапия совершенствует лечение болезни Помпе

Целевая генная терапия совершенствует лечение болезни Помпе

Генная терапия для замены белка, отсутствующего при заболевании Помпе, может быть эффективной, если иммунная система пациента не реагирует на терапию.

Целевая поставка гена в печень вместо распределения его по всему организму подавляет иммунную реакцию и улучшает терапевтический эффект.

Результаты исследования опубликованы в издании Human Gene Therapy.

«Текущие невыполненные медицинские нужды при болезни Помпе направлены на предотвращение иммунных реакций против стандартной терапии замены фермента», отметил соавтор Дуайт Коберл. „Однако мы предвидим будущее применение двойной векторной стратегии, описанной в статье, включая выражающий печень вектор наряду с адекватно выраженным вектором, что позволит достичь наибольшей эффективности, чем только один вектор“.

В статье Immunodominant Liver-Specific Expression Suppresses Transgene-Directed Immune Responses in Murine Pompe Disease Пин Цзян с соавторами из медицинского центра университета Дюка нацелили вектор с лечебным геном на печени мышей с болезнью Помпе. Это позволило добиться не только иммунной толерантности, но и повысило эффективность лечения в целом.

Оставить комментарий

Пожалуйста, введите Имя

обязательно

Пожалуйста, введите существующий email

обязательно

Пожалуста, напишите сообщение

Подтвердите, что Вы не бот — выберите самый большой кружок:

Медицина в Смоленске © 2021 Все права защищены.

Любое использование материалов допускается только при наличии прямой активной гиперссылки на smolmed.ru

Информация на сайте носит рекомендательный характер. Пожалуйста, посоветуйтесь с лечащим врачом.
Редакция smolmed.ru не осуществляет медицинских консультаций или постановки диагноза.