Целевая генная терапия совершенствует лечение болезни Помпе
Генная терапия для замены белка, отсутствующего при заболевании Помпе, может быть эффективной, если иммунная система пациента не реагирует на терапию. Целевая поставка гена в печень вместо распределения его по всему организму подавляет иммунную…