Исследователи из Автономного университета Барселоны впервые продемонстрировали возможность излечения диабета 1 типа у крупных животных за один сеанс генной терапии.
Группа под руководством Фатимы Бош (Fatima Bosch) опубликовала статью, где представлены данные о том, что у собак в результате единственной процедуры генной терапии исчезли симптомы заболевания. Мониторинг состояния животных показал, что в некоторых случаях отсутствие симптомов держалось на протяжении четырех лет.
Как отмечают исследователи, «терапия минимально инвазивна». В ходе одного сеанса инъекциями с помощью тончайших игл, используемых в косметологии, в бедро собаки вводится генно-терапевтический препарат с двумя генами. Один ген ответственен за синтез инсулина, другой — за глюкокиназу, фермент, регулирующий поглощение глюкозы из крови в печени. Одновременное функционирование двух генов действует как «глюкозный сенсор», обеспечивающий автоматическое регулирование поглощения глюкозы в печени, что снижает вероятность диабетической гипергликемии, или комы — вызванного заболеванием повышения сахара в крови.
По словам Фатимы Бош, долгосрочный эффект генной терапии у крупных животных наблюдается впервые. Теми же авторами уже была продемонстрирована возможность генной терапии диабета 1 типа на мышах. Последние результаты, по мнению ученых, позволяют прогнозировать введение генно-терпаевтического подхода в ветеринарную практику, а впоследствии и в клинику для лечения пациентов с диабетом 1 типа.
У собак, прошедших сеанс генной терапии, нормальный уровень глюкозы в крови поддерживался независимо от того, голодны они или сыты. Кроме того, у животных нормализовалась масса тела и за четыре года, прошедшие после экспериментального лечения, не возникло никаких диабетических осложнений.
Для внесения генов в организм животных был использован аденоассоциированный вектор нового поколения, это носитель генно-инженерных конструкций, созданный на основе непатогенного аденоассоциированного вируса (AAV). Такая частица может встраивать свой геном в геном хозяйского организма, что делает ее привлекательной в качестве исходного материала для создания препаратов генной терапии.
Наблюдения за собаками, получившими инъекции генов на аденоассоциированном векторе, свидетельствуют о безопасности такого носителя.
Один из препаратов генной терапии, созданный с использованием аденоассоциированного вектора — Glybera -для лечения редкого заболевания жирового обмена, недавно был одобрен Европейским медицинским агентством и выпущен на рынок.
