До сегодняшнего дня гемофилия считается неизлечимой. В крови пациентов, страдающих гемофилией, специальные факторы свертывания крови отсутствуют. Вследствие этого больные гемофилией подвергаются постоянной опасности, связанной с наружными и внутренними кровотечениями. Больным предстоит по несколько раз в неделю проводить инъекции для образования искусственной свертываемости крови.
Американские специалисты Университетского колледжа Лондона достигли первых результатов относительно проблемы гемофилии В. Они применили безопасный для здоровья аденовирус 8, соединили его с геном, ответственным за выработку фактора IX свертываемости крови в печени и провели ряд инъекций с вирусом пациентам.
Как прошел эксперимент?
В группе по исследованию приняли участие шесть человек, которые получили модифицированный вирус в различной дозе. Если в норме уровень фактора IX в крови человека, страдающего гемофилией, равняется одному проценту, то после инъекции этот показатель должен увеличиться от 2 до 12%, в зависимости от дозы.
Данный уровень свертываемости крови поддерживается на протяжении трех месяцев со дня получения пациентом модифицированного вируса. Пациенты, принявшие участие в эксперименте, перестали нуждаться в регулярных инъекциях. Как высказался 26-летний Карл Уокер, его физическая активность до нового изобретения была значительно ограничена из-за существующей опасности кровотечения; после инъекции можно не заботиться о том, чтобы избежать травм и кровотечений — больше нет такой необходимости.
Больные гемофилией: образ жизни
По мнению экспертов, данное исследование можно причислить к категории исторических событий в развитии медицины, так как ученым впервые за все время удалось добиться продолжительного эффекта относительно выработки нужного фактора крови в печени — терапевтическим путем.
Ученые трудятся в области дополнительных исследований по эффективности нового способа, проводится наблюдение состояния пациентов с целью определения точного диапазона действия вируса, выявления всевозможных побочных явлений.
