Генная инженерия против слепоты: 1:0

Генная инженерия против слепоты: 1:0

До разработки инновационной генной терапии его будущее выглядело крайне пессимистично: в 20-летнем возрасте врачи заявили Тоби Стро, что к 50 он полностью потеряет зрение. Сейчас ему 56, он завсегдатай на теннисном корте и продолжает успешную карьеру в области права. «Последние 30 лет я жил под гнетом неизбежности слепоты, сейчас, наконец, я свободен от этого» – рассказал он на брифинге по поводу успеха экспериментального лечения, разработанного учеными из Оксфордского университета.

Тоби Стро – один из немногих пациентов с наследственной прогрессирующей слепотой, которая в медицине имеет название хороидеремии, или прогрессирующей атрофии сосудистой оболочки глаза и при которой постепенно отмирают клетки сетчатки. В конечном итоге клетки фоторецепторов – палочки и колбочки в сетчатке, которые реагируют на свет, посылая сигналы в мозг – полностью отмирают, что и приводит к потере зрения уже в среднем возрасте.

Прогрессирующая атрофия сосудистой оболочки вызвана мутацией в гене, который отвечает за белок, называемый REP1. Эта патология встречается с частотой 1 на 50000 человек в основном среди мужчин.

Генная терапия за один сеанс помогла исправить этот генетический дефект пока что только у 6 пациентов, однако разработчики нового метода лечения считают, что им удастся «чинить» генетические поломки также при других, более распространенных болезнях, приводящих к слепоте. Среди них указаны дегенерация макулы и пигментный ретинит.

Новый метод британских исследователей все еще находится в экспериментальной стадии, впереди ему предстоит пройти большое количество испытаний, которые могут занять до пяти лет, прежде чем можно было бы сделать эту терапию доступной для всех пациентов.

Оставить комментарий

Пожалуйста, введите Имя

обязательно

Пожалуйста, введите существующий email

обязательно

Пожалуста, напишите сообщение

Подтвердите, что Вы не бот — выберите самый большой кружок:

Медицина в Смоленске © 2021 Все права защищены.

Любое использование материалов допускается только при наличии прямой активной гиперссылки на smolmed.ru

Информация на сайте носит рекомендательный характер. Пожалуйста, посоветуйтесь с лечащим врачом.
Редакция smolmed.ru не осуществляет медицинских консультаций или постановки диагноза.