1 августа Центр биологии развития при институте RIKEN (Кобэ, Япония) официально начал набор пациентов для участия в первом в мире клиническом исследовании медицинского потенциала индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPSC).
Группа под руководством офтальмолога Масайо Такахаси (Masayo Takahashi) планирует привлечь к участию в исследовании шесть человек с так называемой влажной возрастной макулодистрофией, при которой за сетчаткой начинают расти новые кровеносные сосуды в направлении желтого пятна, что приводит к слепоте.
Для получения трансплантата, который восстановит дегенерировавший пигментный эпителий сетчатки, Такахаси с коллегами возьмут с плеча каждого пациента по образцу кожи размером с перечное зерно и перепрограммируют эти клетки с помощью определенных белков в индуцированные плюрипотентные клетки, способные превратиться в клетки разной специализации. Добавление других факторов превратит их в клетки сетчатки. Небольшой слой полученных ретинальных клеток поместят под поврежденную область сетчатки глаза пациента, где они, если все пойдет успешно, начнут расти и восстановят пигментный эпителий.
Поскольку новые клетки сетчатки будут генетически идентичны собственным ретинальным клеткам пациента, авторы метода надеются, что проблем с отторжением удастся избежать.
Группа Такахаси планирует, что процесс получения клеток сетчатки из клеток кожи займет в общей сложности 10 месяцев. Ожидается, что этап приживления новых ретинальных клеток продлится около восьми недель. Затем авторы предполагают в течение трех лет вести постоянный мониторинг процесса восстановления пигментного эпителия у каждого пациента.
Главной целью исследований является доказательство, в первую очередь, безопасности клинического применения iPSC, по поводу которой у части научного сообщества существуют некоторые сомнения. Одно из опасений связано, в частности, с результатами, полученными в экспериментах на мышах, где перепрограммированные клетки запускали иммунный ответ. Кроме того, озабоченность у специалистов вызывает возможный неконтролируемый и злокачественный рост вносимых клеток.
Группа Такахаси надеется, что благоприятный исход их исследования позволит в перспективе перейти к более широким клиническим испытаниям применения iPSC в различных отраслях медицины.
Напомним, что за открытие iPSC Джон Гёрдон (John B.Gurdon) и Синья Яманака (Shinya Yamanaka) получили Нобелевскую премию по физиологии или медицине 2012 года.
