Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрила выход на рынок препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у пациентов старше 5 лет. Лекарственный препарат дефлазакорт (deflazacort) компании Marathon Pharmaceuticals выпускается в форме для перорального применения.
Дефлазакорт является кортикостероидом, способствующим снижению воспалительной реакции и активности иммунной системы. В FDA отметили, что кортикостероиды по всему миру используются в терапии мышечной дистрофии Дюшенна, однако в США дефлазакорт стал первым зарегистрированным кортикостероидным препаратов для коррекции данного состояния.
Эффективность лекарственного препарата была подтверждена результатами клинических исследований, прошедших при участии 196 пациентов мужского пола в возрасте 5-15 лет. Согласно данным КИ, через 12 недель после начала терапии у участников было отмечено клинически значимое увеличение показателей мышечной силы (по сравнению с плацебо).
Мышечная дистрофия Дюшенна – наиболее часто встречающаяся форма мышечной дистрофии. Первые симптомы заболевания развиваются в 3-5 лет, постепенно течение болезни ухудшается. Мышечная дистрофия Дюшенна чаще всего диагностируется у мальчиков: заболевание встречается у одного из 3600 детей мужского пола.
