Группа экспертов Минздрва США вынесла решение о том, чтобы рекомендовать новый комбинированный лекарственный препарат Оркамби для регистрации. Препарат предназначен для лечения наиболее распространенной формы муковисцидоза.
Экспертная группа FDA (Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США) большинством голосов (12 против 1) приняла решение о том, что новый препарат для лечения муковисцидоза Оркамби (Orkambi) может быть рекомендован для регистрации.
Окончательное решение о регистрации препарата будет принято FDA не позднее 5 июля текущего года.
Оркамби, который был создан ученым из американской биотехнологической компании Vertex Pharmaceuticals Inc, представляет собой комбинацию известного лекарственного средства для лечения муковисцидоза ивакафтор и совершенно нового препарата лумакафтор (lumacaftor + ivacaftor).
Пероральный препарат Оркамби предназначен для лечения муковисцидоза у больных в возрасте 12 лет и старше с двумя копиями мутаций F508del в гене трансмембранного регулятора муковисцидоза.
Производитель рекомендует принимать Оркамби дважды в день.
Во время клинических испытаний Оркамби терапия препаратом на протяжении 6 месяцев приводила к улучшению функции легких у больных этой формой муковисцидоза на 2,5-3%.