Отсутствие методов специфического лечения болезни Шарко-Мари-Тута придает открытию, которое совершили ученые из Франции, особое значение. Французские исследователи создали метод лечения этого заболевания с помощью комбинации 3-х хорошо известных препаратов.
Ученые из клиники университета французского города Марсель сообщают об успешном завершении фазы 2 клинических испытаний разработанного ими нового метода лечения болезни Шарко-Мари-Тута I типа с помощью комбинации малых доз баклофена, налтрексона и сорбитола.
Испытания, продолжавшиеся более года, проводились в 6 клиниках Франции с участием 80 взрослых больных, страдавших болезнью Шарко-Мари-Тута I типа.
Половина больных (контрольная группа) дважды в день получали препарат плацебо, а другая половина, в свою очередь разделенная на 3 подгруппы, получали созданный учеными из Марселя препарат PXT3003, являющийся комбинацией малых доз баклофена, налтрексона и сорбитола.
Ученые обнаружили, что прием PXT3003 в наивысшей дозе был связан с заметным и стойким улучшением моторных симптомов, увеличением силы в мышцах верхних и нижних конечностей, улучшением сухожильных рефлексов.
При этом не было обнаружено проявлений существенных побочных эффектов.
Авторы исследования полагают, что PXT3003 может представлять большое значение как средство профилактики развития заболевания у детей, поскольку болезнь Шарко-Мари-Тута I типа, связанная с гипертрофией миелиновой оболочки нервов, начинается еще в детском возрасте.
