Исследователи из Университета Сунь Ят-Сэнь (Sun Yat-sen University) в Гуанчжоу провели редактирование генома нежизнеспособных одноклеточных эмбрионов человека. Целью была замена гена бета-глобина, мутации в котором ответственны за развитие потенциально смертельного заболевания крови — β-талассемии. Для этого ученые использовали метод CRISPR / Cas9, который позволяет прицельно вырезать из ДНК нужный ген.
Опыт под руководством Цзюньцзю Хуана проводился на 86 эмбрионах. Результат оказался не совсем удачным, поскольку только у части клеток ген был заменен правильно работающей копией. Кроме того, использование алгоритма CRISPR/Cas9 вызвало дополнительные мутации, не предусмотренные экспериментом.
Подобные опыты вызывают широкий резонанс в научном мире. Одно из самых больших опасений — это непредсказуемость результата. Ведь при таких манипуляциях производится изменение генома, передающегося по наследству, и последствия этого ученые предсказать не могут. По этой причине, альянс из 170 научно-исследовательских фирм, институтов и групп пациентов недавно призвал к мораторию на редактирование генома на эмбрионах человека.
«Исследование должно стать строгим предупреждением любому, кто думает, что технология готова для тестирования во имя избавления от генетических заболеваний», — сказал Джордж Дэйли (George Daley), биолог, работающий со стволовыми клетками в Гарвардской медицинской школе (Harvard Medical School).
