Совершит ли система редактирования ДНК революцию в медицине?

Совершит ли система редактирования ДНК революцию в медицине?

Около десяти лет назад ученые поняли, что у бактерий есть система защиты, распознающая и разрушающая ДНК нападающих вирусов. Они назвали ее CRISPR – clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats (короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами) – из-за механизма работы.

В этой технологии задействованы РНК-вектор, состоящий из нескольких элементов, и фермент ­– нуклеаза. Первый распознает нужный участок на ДНК, а второй вырезает его. Таким образом, у исследователей есть инструмент для прицельного разрушения одного гена.

Ученые уже исследуют применение CRISPR/Cas9 в лабораториях. Введение в клиническую практику будет зависеть от того, насколько успешно удастся применить эту систему в организме человека. Кроме того, с ее помощью удается и узнать много нового о функциях отдельных генов: отключив ген, можно понять, как он влиял на работу клетки.

Биотехнологическая компания из Кембриджа, штат Массачусетс, Editas Medicine, разрабатывает методы лечения рака крови и амавроза Лебера, наследственного глазного заболевания, с использованием этой методики. Программа щедро финансируется.

Для лечения рака крови предполагается получить иммунные клетки из организма пациента, настроить их на борьбу с раком, используя модификацию через CRISPR, а затем ввести обратно больному. В случае глазной болезни, систему CRISPR хотят ввести в сетчатку для удаления гена, ответственного за развитие амавроза Лебера.

Несмотря на прекрасные перспективы, использование системы CRISPR может столкнуться с несколькими проблемами. Во-первых, пока не ясно, можно ли ее применить к любой клетке человеческого организма. Теоретически этому ничто не мешает, и можно использовать наночастицы и безопасные вирусы в качестве векторов в труднодоступные места, например, в мозг. Во-вторых, неизвестно, как эти «ножницы» повлияют на остальной геном, если вдруг система сработает не таргетно.

Оставить комментарий

Пожалуйста, введите Имя

обязательно

Пожалуйста, введите существующий email

обязательно

Пожалуста, напишите сообщение

Подтвердите, что Вы не бот — выберите самый большой кружок:

Медицина в Смоленске © 2021 Все права защищены.

Любое использование материалов допускается только при наличии прямой активной гиперссылки на smolmed.ru

Информация на сайте носит рекомендательный характер. Пожалуйста, посоветуйтесь с лечащим врачом.
Редакция smolmed.ru не осуществляет медицинских консультаций или постановки диагноза.