Вскоре в западных странах впервые появится препарат генной терапии, который будет продаваться в Германии. Стоимость одного полного курса лечения составит около 1,4 миллиона долларов (цена одной ампулы препарата — 42 тысячи долларов). Лекарственное средство предназначено для лечения редкого генетического заболевания – дефицита липопротеинлипазы.
Фермент липопротеинлипаза участвует в регулировании уровня липидов в крови, но у людей с мутантным геном, который должен отвечать за образование этого фермента, наблюдается его недостаток, из-за чего велик риск закупорки кровеносных сосудов липидами (жирами). Препарат Glybera, разработанный совместно голландской биотехнологической компанией UniQure и итальянской маркетинговой фирмой Chiesi, восполняет его дефицит.
Общее количество потенциальных пациентов в Европе составляет примерно 150-200 человек, поэтому препарат существенно не повлияет на бюджет здравоохранения. Тем не менее, Glybera является первым геннотерапевтическим препаратом в западных странах. В 2012 году он уже получил одобрение, но окончательное разрешение на его продажу ожидается к апрелю следующего года.
Первая в мире схема генной терапии была одобрена для коммерческого применения в 2003 году в Китае, где был разработан аденовирусный вектор, доставляющий в клетки опухолей ген белка p53 – одного из важнейших ингибиторов образования злокачественных опухолей.
По мнению сторонников генной терапии дефицита липопротеинлипазы, препарат эффективен, так как способен полностью нормализовать состояние здоровья пациентов. Как отмечают разработчики препарата, курс лечения Glybera обойдется не дороже нескольких курсов дорогой ферментозаместительной терапии, которую необходимо выполнять периодически.
