Исследователи из США обнаружили, что дантролен, препарат из группы миорелаксантов способен облегчать протекание такого редкого и вместе с тем очень тяжелого заболевания как синдром Вольфрама. Дантролен блокирует активность фермента, повышенные уровни которого вызывают гибель островковых клеток.
В настоящее время в арсенале медиков имеется мало методов лечения синдрома Вольфрама, тяжелого наследственного заболевания, связанного с развитием как сахарного инсулинзависимого диабета, так и несахарной формы этого заболевания.
Тяжелые осложнения синдрома Вольфрама (утрата зрения, слуха, поражения почек, а также неврологическая симптоматика и другие) связаны в первую очередь со значительным повышением уровнем фермента кальпаин II, который в больших концентрациях вызывает как гибель бета-клеток поджелудочной железы, так и гибель нейронов головного мозга.
А ученые из медицинского колледжа при Вашингтонском университете в городе Сент-Луис в опытах с культурами человеческих клеток, а также во время экспериментов с животными открыли, что дантролен обладает способностью эффективно блокировать активность кальпаина II.
Полученные результаты были столь впечатляющими, что в ближайшее время начнутся клинические испытания для проверки эффективности дантролена при терапии синдрома Вольфрама с участием взрослых больных.
В случае получения положительных результатов на следующем этапе испытаний в них будут принимать участие и дети, страдающие этим синдромом. Это позволит сделать лечение с помощью дантролена более эффективным, так как в подавляющем большинстве случаев синдром Вольфрама развивается еще в дошкольном и младшем школьном возрасте.
