Революционная генная терапия смогла вернуть слух глухим мышам. Животные начали слышать даже тихий шепот (звуки в диапазоне до 25 децибелов). По словам ученых, аналогичный подход позволит вылечить и людей. Терапия корректировала ошибки, приводящие к тому, что чувствительные к звукам волоски в ухе становились дефектными.
Для этого использовался синтетический вирус - он выступал в качестве способа доставки генной терапии. Результат оказался впечатляющим. По словам доктора Джеффри Холта из Детского бостонского госпиталя, столь эффективного восстановления слуха еще не удавалось добиться.
Согласно статистике, примерно 50% всех видов глухоты связаны с ошибками в ДНК. К примеру, у подопытных мышей был синдром Ушера (нарушены в геноме «инструкции» по построению волосков во внутреннем ухе). Это приводит к нарушению в организации волосков. В свою очередь, синтетический вирус внедрял правильные «инструкции» для построения волосков.
Известно примерно 100 разных типов генетических дефектов, приводящих к потере слуха. Следовательно, для каждого потребуется своя уникальная генная терапия. Также ученые до сих пор не уверены, будет ли на 100% используемый вирус-доставщик безопасен для человека. Текущая версия синтетического вируса создана на базе аденовируса.
Что касается длительности эффекта, то на сегодняшний день известно: терапия работает минимум в течение полугода. Последний вопрос - временное окно. К примеру, терапия сработала, если мышатам вирус вводили при рождении. Но результат был отрицательный, когда его вводили через 10 дней после появления на свет.
