Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) зарегистрировала первое лекарственное средство для лечения веноокклюзионной болезни печени у детей и взрослых пациентов, перенесших трансплантацию костного мозга. Препарат дефибротид разработки компании Jazz Pharmaceuticals поступит на рынок под торговым наименованием Дефителио (Defitelio).
Веноокклюзионная болезнь развивается в результате обструкции венул печени у пациентов, перенесших пересадку костного мозга и химиотерапию. Тяжелые формы заболевания диагностируются только у 2% реципиентов, однако летальность может достигать 80%.
Эффективность дефибротида изучалась при участии 528 пациентов, принявших участие в трех клинических исследованиях: двух проспективных КИ и одной программе расширенного доступа. В рамках КИ оценивался общий показатель выживаемости пациентов через 100 дней после трансплантации костного мозга. Согласно полученным данным, на фоне дефибротида общая выживаемость составила 38-45%. При поддерживающей терапии без применения нового ЛС 100-дневная выживаемость оценивается в 21-31%.
Дефибротид представляет собой одноцепочечный полидеоксирибонуклеотид, полученный из легочной ткани коровы или слизистой свиньи. Препарат обладает антитромботическим, тромболитическим, противовоспалительным и антиишемическим эффектами. В Европе лекарственное средство было зарегистрировано в октябре 2013 года.
