Члены Национальной академии наук и Национальной академии медицины США допускают возможность снятия запрета на редактирования генома человека для коррекции тяжелых генетических заболеваний. В докладе ученых говорится, что вмешательство в ДНК половых клеток и эмбриона человека – реальная возможность, но она требует серьезного рассмотрения.
Представленный членами академий доклад свидетельствует о потенциальном смягчении запретов на использование технологии редактирования генома CRISPR-Cas9. Еще в декабре 2015 года ученые и специалисты по этике Национальной академии наук заявляли, что редактирование ДНК жизнеспособных человеческих эмбрионов в терапевтических целях «безответственно», тогда как сейчас подобная возможность уже не так пугает научное сообщество.
В докладе Национальной академии наук говорится, что могут быть разрешены клинические исследования генетических методов коррекции наследственных заболеваний, однако за такими работами необходим жесточайший контроль. В настоящее время подобные эксперименты запрещены в США и других странах, подписавших конвенцию о запрете на редактирование генома жизнеспособного эмбриона человека. Опасения ученых связаны с тем, что измерение изменение генома, проведенное в половой клетке или эбрионе человека, будут наследоваться его потомками.
На сегодняшний день в Китае уже была использована технология CRISPR-Cas9 в терапии взрослого человека с агрессивным раком легкого, однако эксперименты китайских ученых были ограничены вмешательством в геном соматических клеток. Исследователи из Сычуаньского университета выделили Т-клетки из крови пациента, затем, используя технологию CRISPR/Cas9, удалили из клеток ген, регулирующий белок программируемой смерти PD-1. После редактирования Т-клетки пациента были размножены и введены обратно.
Методика CRISPR/Cas9 предусматривает применение димерных РНК-направляемых нуклеаз, которые могут распознавать большие последовательности ДНК и редактировать гены с высокой эффективностью в клетках человека. Активность этой системы строго зависит от корректности присоединения димерных РНК к ДНК с учетом и совпадения последовательности, и ориентации молекул.
