Специальный комитет министерства здравоохранения Японии по безопасности дал добро на начало первых в мире клинических исследований медицинского потенциала индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPSC). Как ожидается, первая операция по пересадке пациенту с влажной возрастной макулодистрофией клеток пигментного эпителия сетчатки глаза, полученных из клеток его кожи, состоится в ближайшие дни.
Возрастная макулодистрофия (макулярная дегенерация), характеризующаяся поражением центральной области сетчатки глаза, макулы, является ведущей причиной необратимой потери зрения среди населения развитых стран мира в возрасте 50 лет и старше. При влажной форме заболевания за сетчаткой начинают расти новые кровеносные сосуды, поражая пигментный эпителий, что приводит к нарушению питания фоторецепторов и слепоте.
Группа под руководством офтальмолога Масайо Такахаси (Masayo Takahashi) из Центра биологии развития при институте RIKEN официально начала набор участников исследования 1 августа 2013 года. Для получения трансплантата, который восстановит дегенерировавший пигментный эпителий сетчатки, Такахаси и ее коллеги взяли с плеча укаждого из шести отобранных пациентов образец кожи размером с перечное зерно и перепрограммировали эти клетки с помощью определенных белков в индуцированные плюрипотентные клетки, способные превратиться в клетки разной специализации. Добавление других факторов превратило их в клетки сетчатки. Этот процесс занял около 10 месяцев.
Небольшой слой полученных ретинальных клеток теперь планируется поместить под поврежденную область сетчатки глаза первого из участников, где они, если все пойдет успешно, начнут расти и восстановят пигментный эпителий. Поскольку новые клетки сетчатки будут генетически идентичны собственным ретинальным клеткам пациента, авторы метода надеются, что проблем с отторжением удастся избежать. Во всяком случае, проведенные группой Такахаси предварительные исследования на обезьянах подобного риска не выявили. Еще одним предметом обеспокоенности по поводу безопасности клинического применения iPSC является возможность неконтролируемого злокачественного роста вносимых клеток, однако результаты проведенных группой Такахаси экспериментов на мышах и обезьянах не выявили повышенного риска подобного развития событий. Кроме того, во избежание вероятности появления в процессе перепрограммирования клеток опасных мутаций, были проведены дополнительные тесты на их генетическую стабильность.
Все это позволило группе Такахаси получить разрешение на начало клинических испытаний у специального комитета министерства здравоохранения Японии. На представлении методики, как сообщается, присутствовал Синья Яманака (Shinya Yamanaka), который вместе с Джоном Гёрдоном (John B.Gurdon) получил за открытие iPSC Нобелевскую премию по физиологии или медицине 2012 года.
Как ожидается, этап приживления новых ретинальных клеток продлится около восьми недель. Затем в течение года исследователи будут вести мониторинг процесса восстановления пигментного эпителия.
