Китайские ученые стали первопроходцами в использовании метода редактирования генома в терапии агрессивного рака легких. Эксперимент был проведен в рамках клинических исследований технологии редактирования генома CRISPR/Cas9.
Исследователи из Сычуаньского университета выделили Т-клетки из крови пациента, затем, используя технологию CRISPR/Cas9, удалили из клеток ген, регулирующий белок программируемой смерти PD-1. После редактирования Т-клетки пациента были размножены и введены обратно. Планируется, что модифицированные Т-клетки уничтожат опухолевые клетки немелкоклеточного рака легкого.
В клинических исследованиях принимают участие 10 пациентов, каждый из них получит 2, 3 или четыре инъекции модифицированных Т-клеток. Главной задачей КИ является оценка безопасности экспериментального лечения, поэтому наблюдение за пациентами будет продолжаться в течение 6 месяцев.
Методика CRISPR/Cas9 предусматривает применение димерных РНК-направляемых нуклеаз, которые могут распознавать большие последовательности ДНК и редактировать гены с высокой эффективностью в клетках человека. Активность этой системы строго зависит от корректности присоединения димерных РНК к ДНК с учетом и совпадения последовательности, и ориентации молекул.
