Проект Editas Medicine в течение двух ближайших лет начнет испытания метода направленного редактирования генома человека. Речь идет о системе редактирования генома CRISPR/Cas9, в состав которой входит нуклеаза Cas9, способная вырезать поврежденный участок ДНК, а также молекула РНК, позволяющая редактировать геном именно там, где это необходимо.
Исследователи планируют протестировать систему редактирования генов CRISPR/Cas9 при лечении амавроза Лебера, одного из наследственных заболеваний глаз, характеризующегося отмиранием светочувствительных клеток сетчатки.
Известно, что причиной возникновения заболевания является нарушение в одном из генов. Для лечения предполагается с помощью инъекций вводить в глаз смесь вирусных векторов, несущих компоненты, необходимые для сборки системы редактирования. Из гена CEP290 будет удалено около 1000 нуклеотидов, а после внесения необходимых изменений, светочувствительность сетчатки восстановится, объясняют авторы.
Кэтрин Босли (Katrine Bosley) поясняет, что сначала исследователи проведут серию испытаний на животных, а лишь потом перейдут к опытам с участием людей. В перспективе направленное редактирование генома позволит бороться с другими серьезными заболеваниями, например, хореей Хантингтона или муковисцидозом. Editas уже получила 120 миллионов долларов на исследования в этой области.
